샌카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업인 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd., 나스닥 ONC, 홍콩증권거래소 06160, 상하이증권거래소 688235)가 플로리다주 올랜도에서 열린 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의 및 박람회에서 혈액학 포트폴리오의 깊이, 품질, 모멘텀을 선보이며 만성림프구백혈병(CLL) 혁신의 선도 기업으로서 입지를 공고히 한다. 비원이 이번 ASH에서 발표할 데이터 전체는 브루킨사(BRUKINSA®, 성분명: 자누브루티닙(zanubrutinib))가 최적의 기반(foundational) 브루톤 티로신 키나아제 억제제(BTKi)임을 입증한다.

아미트 아가르왈(Amit Agarwal M.D., Ph.D.) 비원 혈액학 최고의료책임자는 “ASH 2025에서 우리는 CLL 프랜차이즈 전반에 걸친 새로운 데이터를 발표하며, 브루킨사의 강점과 BGB-16673의 잠재력을 모두 조명할 것”이라며 “장기 데이터는 CLL 치료의 표준 척도(gold standard)이며, 브루킨사는 환자와 의료진이 BTK 억제제에 기대해야 하는 높은 수준의 지속적인 무진행생존기간과 전체생존기간을 계속 제공하고 있다. 현재까지 800명 이상의 환자에게 투여되어 임상에서 가장 진전된 BTK 분해제인 BGB-16673은 종양학 분야에서 기반 치료제 혁신(foundational innovation)의 차세대 물결을 예고한다”고 말했다.

브루킨사는 이전 치료 경험 없는 CLL/SLL 환자군에서 6년 이상의 추적 관찰에 걸쳐 양호한 안전성 프로파일과 함께 독보적인 장기적 효능을 계속 입증하고 있다.

무작위 배정, 다기관, 글로벌 3상 임상시험인 SEQUOIA(NCT03336333)에서 브루킨사는 치료 경험 없는 만성림프구백혈병(CLL) 또는 소림프구 림프종(SLL) 환자에서 6년 추정 무진행생존기간(PFS) 74%를 기록하며, 벤다무스틴(bendamustine) 및 리툭시맙(rituximab, BR) 병용요법의 32% 대비 우월성을 유지했다. 주요 내용은 다음과 같다.

· A, B, C군: 브루킨사 대 BR, 및 del(17p) 환자에서의 브루킨사(포스터 발표: 2129)

-코로나19 영향 보정 후 PFS 비율은 브루킨사 77%(95% CI, 70.1-81.8), BR 33%(95% CI, 25.5-40.4)였다.

-72개월 시점 전체생존기간(OS)은 브루킨사 84%, BR 80%였다. 코로나19 영향 보정 후 OS 비율은 각각 88%와 82%였다.

-del(17p) 환자에서 6년 PFS는 64%(코로나19 영향 보정 후 65%)였으며, 72개월 OS는 83%였다.

-브루킨사의 안전성 프로파일은 이전 연구 결과와 일관됐으며 새로운 안전성 징후(signal)는 확인되지 않았다.

콘스탄틴 탐(Constantine Tam M.B.B.S., M.D.) 알프레드 헬스(Alfred Health) 림프종 서비스 책임자 겸 모나시대학교(Monash University) 혈액학 교수는 “SEQUOIA의 장기 추적 관찰은 자누브루티닙 지속 사용에 대한 근거를 강화한다”며 “환자들은 연구군 전반에 걸쳐 지속적인 질병 통제와 일관된 안전성을 입증했으며, 이는 치료가 까다로운 환자를 포함하여 CLL 환자 치료의 새로운 기준을 정립하는 의미 있는 결과”라고 말했다.

· D군: del(17p) 및/또는 TP53 돌연변이가 있거나 없는 환자에서 브루킨사 + 베네토클락스(venetoclax) 병용(포스터 발표: 5669)

- 환자의 58%가 del(17p) 및/또는 TP53 돌연변이를 가진 전체 환자군에서 PFS 중앙값에 도달하지 않았으며, 36개월 PFS 비율은 87%였다.

- del(17p) 및/또는 TP53 돌연변이 환자의 36개월 PFS 비율은 87%였고, del(17p) 및 TP53 돌연변이가 없는 환자는 89%였다.

- 총 42명의 환자가 브루킨사 + 베네토클락스 병용을 완료하고 브루킨사 단독요법을 지속했다.

- 병용 기간 후 12개월 시점에서 del(17p) 및 TP53 돌연변이가 없는 환자의 100%(18/18)에서 말초혈액 미세잔존질환 미검출(uMRD)이 유지됐다.

- 병용 기간 후 18개월 시점에서 del(17p) 및/또는 TP53 돌연변이 환자의 92%(22/24)에서 uMRD가 유지됐다.

- 브루킨사 + 베네토클락스의 안전성 프로파일은 전반적으로 내약성이 양호했으며 예상치 못한 안전성 징후는 확인되지 않았다.

- 미국 국립종합암네트워크(NCCN) 종양학 임상진료지침(NCCN Guidelines®)은 이제 자누브루티닙 + 베네토클락스를 CLL/SLL의 선호 1차 치료 요법(preferred first-line regimen)으로 권고한다.

재발성/불응성(R/R) CLL에서 새로운 환자보고결과(PRO) 데이터는 브루킨사가 더 관리 가능한 부작용 프로파일을 제공할 수 있음을 시사한다. 최대 6년간의 추적 관찰 데이터는 다른 BTK 억제제 대비 지속적인 PFS와 장기적 이점을 가진 유일한 BTK 억제제로서 CLL/SLL에서 브루킨사의 기반 치료제로서의 역할을 뒷받침한다.

ALPINE(NCT03734016)은 1회 이상의 선행 전신 치료를 받은 R/R CLL/SLL 환자를 대상으로 브루킨사 대 이브루티닙(ibrutinib)을 비교한 글로벌, 무작위 배정, 공개 라벨, 다기관, 3상 연구이다. 주요 내용은 다음과 같다.

· 임상적으로 유의미하고 환자 중심적인 평가변수로서의 증상 기반 무진행생존기간(구두 발표: 711)

- 이 연구는 CLL/SLL 환자를 대상으로 결합 모델링(joint modeling)을 사용해 시간 경과에 따른 증상 악화와 질병 진행 간의 통계적·임상적으로 의미 있는 연관성을 입증한 최초의 분석 중 하나이다.

- 환자가 보고한 피로, 불면증, 오심/구토의 악화가 질병 진행의 강력한 증상 지표로 나타났다.

- 이브루티닙과 비교해 브루킨사 투여 환자는 조기 질병 진행과 관련된 증상 악화 위험이 감소했다.

- 분석 결과, 브루킨사 투여 환자는 오심/구토, 피로, 통증, 불면증에 대한 증상 악화 가능성이 더 낮았다.

· ALPINE 브루킨사군에서 장기 연장 연구(LTE-1)를 지속한 환자의 최대 6년 추적 관찰(포스터 발표: 2123)

- 최대 73.5개월의 추적 관찰 결과, 모든 환자의 중앙값 PFS는 52.5개월로 놀라운 수치를 보였으며, 60개월 PFS 비율은 47.3%(코로나19 영향 보정 후 50.4%)였다. 이러한 결과는 이 환자군에 대한 치료 기대치를 재정의한다.

- del(17p) 환자에서 PFS 중앙값은 49.9개월이었으며, 60개월 PFS 비율은 38.2%(코로나19 영향 보정 후 40.5%)였다.

- 장기 추적 관찰에서 대부분의 특별관심이상반응(adverse events of special interest)의 유병률은 전년 대비 안정적으로 유지됐다.

BGB-16673(BTK 분해제) 임상 데이터, 선행 BTKi 치료 및 BTK 억제제 내성 돌연변이를 가진 환자를 포함해 다차 치료 R/R CLL/SLL 환자에서 빠르고 강력하며 심화되는 반응 입증(구두 발표: 85)

B세포 악성종양 환자에서 BGB-16673 단독요법을 평가하는 진행 중인 공개 라벨 1/2상 연구인 CaDAnCe-101(NCT05006716)의 업데이트된 결과는 이전에 BTK 억제제, BCL2 억제제, 비공유결합 BTK 억제제로 치료받은 환자 및 BTK 억제제 내성 돌연변이를 가진 환자를 포함한 R/R CLL/SLL 환자 유형 전반에 걸쳐 반응을 보였다. 주요 내용은 다음과 같다.

· 추적 관찰 기간 중앙값 19.8개월에서 환자의 54.4%가 치료를 지속하고 있다. 모든 용량에서 객관적반응률(ORR)은 85.3%였고, 완전반응/불완전혈구회복 완전반응(CR/CRi)률은 2.9%였으며 반응은 시간이 지남에 따라 심화됐다.

- 권장 2상 용량(RP2D, 200mg 1일 1회)으로 투여받은 환자군에서 ORR은 94.4%였다.

- 이전 공유결합 BTK 억제제, BCL2 억제제, 비공유결합 BTK 억제제 치료를 받은 환자에서 ORR은 75.0%였다.

· 12개월 및 18개월 PFS 비율은 각각 73.5%와 65.9%였다.

· BGB-16673은 치료 기간 중앙값 13.6개월에서 치료 관련 사망이나 새로운 독성이 확인되지 않아 다차 치료 환자군에서 전반적으로 내약성이 양호했다.

2025 ASH 연례 회의 및 박람회 참가에 대한 자세한 정보는 회의 허브 congress.beonemedicines.com에서 확인할 수 있다.

만성림프구백혈병 소개

만성림프구백혈병(CLL, Chronic lymphocytic leukemia)은 성인에게 발생하는 생명을 위협하는 암이다. 비정상적인 백혈병 B림프구(백혈구의 일종)가 골수에서 발생해 말초혈액, 골수, 림프조직으로 퍼지는 성숙 B세포 악성종양의 한 유형이다.[1], [2] CLL은 성인에서 가장 흔한 유형의 백혈병으로 신규 사례의 약 3분의 1을 차지한다.[2], [3]

BGB-16673 소개

BGB-16673은 잠재적 계열 내 최초(first-in-class)의 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 단백질 분해제이며, 광범위한 글로벌 임상 개발 프로그램에서 현재까지 약 800명의 환자에게 투여된 임상에서 가장 진전된 단백질 분해제이다. 이 프로그램에는 2025년 4분기에 등록을 시작한 피르토브루티닙(pirtobrutinib) 대비 직접 비교(head-to-head) 임상 3상 시험을 포함해 R/R CLL에서 3건의 무작위 배정 3상 임상시험이 포함된다. 비원의 키메라 분해 활성화 화합물(CDAC) 플랫폼에서 유래한 BGB-16673은 진행성 질환을 경험하는 환자에서 일반적으로 BTK 억제제 내성을 초래하는 것을 포함해 야생형 및 돌연변이형 BTK의 분해(degradation), 또는 붕괴(breakdown)를 촉진하도록 설계됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 재발성 또는 불응성(R/R) 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구성 림프종(CLL/SLL)이 있는 성인 환자 및 R/R 맨틀 세포 림프종(MCL)이 있는 성인 환자의 치료를 위해 BGB-16673에 패스트 트랙 지정을 승인했다. 또한, 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 이전에 BTK 억제제로 치료받은 발덴스트룀 거대글로불린혈증(WM) 환자 치료에 대해 BGB-16673 PRIority MEdicines(PRIME) 지정을 부여했다.

브루킨사(BRUKINSA® )(자누브루티닙) 소개

브루킨사는 생체이용률, 반감기 및 선택성을 최적화하여 BTK 단백질을 완전하고 지속적으로 억제하도록 설계된 경구 투여형 소분자 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제이다. 브루킨사는 다른 승인된 BTK 억제제와 비교했을 때 차별화된 약동학을 통해 여러 질병 관련 조직에서 악성 B세포의 증식을 억제하는 것으로 입증되었다.

브루킨사는 전 세계적으로 BTK 억제제 중 가장 광범위한 라벨을 보유하고 있으며, 하루 1회 또는 2회 투여할 수 있는 유연성을 제공하는 유일한 BTK 억제제이다. 부르킨사는 또한 제3상 시험에서 다른 BTK 억제제보다 우수함을 입증하는 유일한 BTK 억제제이다.

글로벌 브루킨사 임상 개발 프로그램에는 35개 이상의 임상시험에 걸쳐 30개 국가 및 지역에서 등록된 약 7,100명의 환자가 포함된다. 브루킨사는 75개 이상의 시장에서 승인되었으며 전 세계적으로 247,000명 이상의 환자가 치료를 받았다.

중요한 안전성 정보 선택

부르킨사에서는 출혈, 감염, 세포감소증, 2차 원발성 악성 종양, 심장 부정맥 및 간독성(약물 유발 간 손상 포함)을 포함하여 치명적인 사례를 포함한 중대한 부작용이 발생했다.

통합 안전성 모집단(N=1729)에서 부르킨사를 투여받은 환자에서 가장 흔한 이상반응(≥30%)은 호중구 수치 감소(51%), 혈소판 감소(41%), 상기도 감염(38%), 출혈(32%) 및 근골격계 통증(31%)이었다.

미국 환자 정보를 포함한 전체 미국 처방 정보 참조.

이 보도자료에 제공된 정보는 전 세계 독자를 대상으로 한다. 제품 적응증은 지역에 따라 다르다.

비원 소개

비원 메디신스는 전 세계 암 환자들에게 보다 접근성이 높은 혁신적인 치료제를 발견하고 개발하는, 스위스에 주소를 둔 글로벌 종양학 기업이다. 혈액학과 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 가지고 있는 비원은 내부 역량과 협력을 통해 다양한 새로운 치료제 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 6개 대륙에 걸쳐 약 12,000명의 동료로 구성된 글로벌 팀이 성장하고 있는 이 회사는 의약품을 필요로 하는 훨씬 더 많은 환자의 의약품 접근성을 근본적으로 개선하기 위해 최선을 다하고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

이 보도자료에는 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 및 기타 연방증권법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다. 여기에는 △브루킨사와 BGB-16673의 잠재적 이점 △‘비원 소개’ 제목 하의 비원의 계획, 헌신, 포부 및 목표에 관한 진술이 포함된다. 실제 결과는 다양한 중요 요인의 결과로 미래예측진술에 명시된 것과 중대하게 다를 수 있다. 이러한 요인에는 △비원의 약물 후보의 효능 및 안전성을 입증할 수 있는 능력 △약물 후보의 임상 결과가 추가 개발 또는 시판 승인을 뒷받침하지 못하는 경우 △임상시험의 개시, 시기 및 진행과 시판 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제 당국의 조치 △승인된 경우 시판 의약품 및 약물 후보(승인 시)에 대한 상업적 성공을 달성하는 비원의 능력 △의약품 및 기술에 대한 지식재산권 보호를 획득하고 유지할 수 있는 비원의 능력 △약물 개발·제조·상업화 및 기타 서비스 수행을 위한 제3자 의존 △규제 승인 획득 및 의약품 상업화에 대한 비원의 제한된 경험 △운영을 위한 추가 자금 확보 및 약물 후보 개발 완료와 수익성 달성 및 유지 능력 △비원의 최근 분기 보고서(Form 10-Q)의 ‘위험 요인’ 섹션에서 더 자세히 논의된 위험과 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 비원의 후속 서류에서의 잠재적 위험·불확실성 및 기타 중요 요인에 대한 논의 등이 포함된다. 이 보도자료의 모든 정보는 본 보도자료 날짜를 기준으로 하며, 비원은 법률에서 요구하지 않는 한 해당 정보를 업데이트할 의무가 없다.

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[1] 미국국립암연구소(National Cancer Institute). 만성림프구백혈병 치료(PDQ)-환자 버전(Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ)-Patient Version). 2024년 11월 접속. https://www.cancer.gov/types/leukemia/hp/cll-treatment-pdq

[2] 미국암학회(American Cancer Society). 만성림프구백혈병이란 무엇인가?(What is Chronic Lymphocytic Leukemia?) 2018년 5월 10일 업데이트. 2024년 11월 접속. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.

[3] 미국암학회. 만성림프구백혈병 주요 통계(Key Statistics for Chronic Lymphocytic Leukemia). 2024년 7월 1일 업데이트. 2024년 11월 접속. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/key-statistics.html.

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